事件核心：攻克“孤儿病”，填补治疗空白
什么是孤儿药？ FDA孤儿药资格认定专为治疗罕见病（在美国患者少于20万人）且当前缺乏有效疗法的药物设立。认定标准极其严格，要求药物必须展现出显著的治疗潜力。
AMR：移植领域的“致命杀手”：抗体介导排斥反应（AMR）是实体器官（如肾、心、肺）移植后最严重的并发症之一，破坏力极强。
当前困境：无药可用！ 目前，全球范围内没有任何一款FDA批准的特异性疗法用于治疗AMR，医生们只能尝试效果有限或副作用大的其他治疗手段，患者面临巨大风险。
展开剩余70%AMR危害有多大？数据触目惊心！
国际移植协会的数据揭示了AMR的严峻现实：
1、高发人群： 约15%-20%的肾移植患者会受到AMR威胁（其他器官移植同样面临风险）。
2、毁灭性后果： 一旦发生急性AMR，超过50%的移植器官会在1年内失去功能，患者可能面临二次移植或生命危险。
3、巨大需求： 全球范围内，无数移植患者亟需安全有效的AMR治疗方案。
Riliprubart：靶向补体的希望之光
此次FDA孤儿药认定，主要基于riliprubart独特的创新作用机制（靶向补体系统） 以及积极的临床前研究数据。它展现了填补这一关键医疗空白的巨大潜力。
赛诺菲免疫学全球研发负责人Alyssa Johnsen博士对此表示：“这一认定是对riliprubart解决关键医疗空白潜力的重要认可。 我们将全力加速其临床开发进程，目标是尽早为饱受AMR折磨的移植患者带来变革性的治疗方案。”
孤儿药资格：不止是荣誉，更是加速器
获得FDA孤儿药资格，为riliprubart的研发和未来上市提供了实实在在的“政策红利”：
1、7年美国市场独占权： 获批后7年内享受独家销售权。
2、研发成本大减： 高达50%的临床试验费用税收抵免。
3、申请费豁免： 免除超过300万美元的新药上市申请（NDA）费用。
4、快速通道支持： 获得FDA优先审评资格及更密切的研发方案指导。
目前，赛诺菲已经启动了针对AMR适应症的临床开发计划。在孤儿药资格的政策助力下，这款突破性疗法的研发和上市进程有望显著加速。全球移植患者期待已久的、针对AMR的特效药，或许真的不再遥远。
参考来源：
Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. News release. Sanofi. June 25, 2025.
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